Sana Biotechnology

Sana Biotechnology专注于将工程细胞用作患者的药物。修饰基因并将细胞用作药物的能力将是未来几十年医疗保健领域最重要的进步之一。Sana正在建立细胞和基因治疗领域的差异化能力。 Sana Biotechnology希望找到对结局不良或当前无法治愈的患者进行治疗的方法，因此Sana Biotechnology有三个愿望： 1、修复和控制体内任何细胞中基因的能力。Sana Biotechnology正在推进新颖的传递技术，其目标是能够以特定、可预测和可重复的方式将任何有效载荷传递至任何细胞，从而为下一代体内基因治疗铺平道路。 2、能够将体内多能干细胞分化为免疫隐蔽的功能性细胞，并希望能够替代体内任何缺失或受损的细胞的能力。 3、通过专注于可扩展的制造解决方案、制造成本以及与主要利益相关者保持一致，Sana Biotechnology可以使人们更广泛地使用其疗法。 Sana的研发专注于三个方向：用基因疗法修复人体内的任何细胞；用细胞疗法替换人体内的任意细胞；开发相应的技术，让这些疗法成为可能。 而从具体的疗法来看，Sana的技术又可以分为两类，一类是体内疗法，一类是体外疗法。在体内疗法方面，Sana期望使用其细胞编辑平台，治疗由于基因缺陷引起的遗传病。其关键在于将细胞进行各种精准的基因编辑（编辑基因，编辑碱基，插入基因，控制基因表达等），并将这些细胞以任意载量送入人体内的任意一个部位。此外，Sana还计划配备相应的大规模生产制造与临床试验能力。 而在体外疗法方面，Sana希望能将干细胞分化成临床上所需要的各种细胞类型，用来替换体内的受损细胞，从而改变许多疾病的治疗。同样，他们计划理解细胞的特性，理解它们生存所需要的微环境，开发正确的细胞递送技术，并在移植入人体后克服免疫排斥和细胞死亡等问题。也许有一天，我们可以恢复心脏病患者的心肌，重塑帕金森病患者的神经元，修复肝炎患者的肝脏细胞。