中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务，并且通过持之以恒的努力，致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。 公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年，建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台，基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点，结合基因的发病机制，分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物，目前正在开展的基因替代治疗项目2项，基因编辑治疗项目4项，其中两项动物实验已经完成，准备开展小样本临床试验。 中因科技遗传性眼病基因诊断平台拥有第三方医学临检所资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠和专业的临床基因诊断服务。迄今已经为几千余例患者提供基因检测，建立中国遗传性眼病数据库，总结患者中的基因突变频谱和突变热点，为基因治疗药物靶点筛选奠定基础，并为基因药物治疗时机选择、预后预测和疗效评价提供借鉴。