Homology Medicines

Homology Medicines 是一家基因药物公司，致力于改变患有罕见遗传疾病的患者的生活。Homology的主要在研产品包括HMI- 102和HMI-202。其中，HMI-102用于成人苯丙酮尿症(PKU)，PKU是一种由PAH基因突变引 |起的代谢性疾病。由于氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，导致严重的发育问题和健康问题。HMI-202用于婴儿异染性脑白质病变(MLD)，MLD是罕见的溶酶体储存病，由ARSA基因突变引起。ARSA基因编码芳香基硫酸酯酶A (ARSA)，其作用是降解细胞的成分。ARSA突变使这些未降解的成分在细胞内堆积，神经系统中产生髓磷脂的细胞病变,进而导致神经系统障碍。