GenSight Biologics

GenSight Biologics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发神经退行性视网膜疾病和中枢神经系统疾病的新疗法。GenSight Biologics的生产线利用两个核心技术平台，线粒体靶向序列（MTS）和视网膜色素变性光遗传学，帮助患有严重退化性视网膜疾病的患者保持或恢复视力。GenSight Biologics的主要候选产品GS010正在Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期试验中，这是一种罕见的线粒体疾病，可导致青少年和年轻人不可逆转的低视力和法定失明。利用其基于基因治疗的方法，GenSight Biologics的候选产品设计为通过玻璃体内注射对每只眼睛进行单一治疗，为患者提供可持续的功能性视觉恢复。