基因调控新突破，科学家利用调节性RNA解锁疾病治疗新密码

2025-04-21 DeepTech深科技 等2家媒体报道 科研进展

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CAMP4 Therapeutics公司通过靶向调节性RNA，开发了一种新的基因表达调控疗法，为治疗因基因表达缺陷引起的疾病如尿素循环障碍（UCD）带来了希望。该疗法旨在精准微调蛋白质生成量，使其恢复到健康水平，相比现有方法更加精准。麻省理工学院教授Richard Young领导的研究揭示了调节性RNA在基因表达中的关键作用，而CAMP4的初步临床试验已证明其安全性和有效性。这种创新疗法有望缓解由遗传缺陷引发的慢性疾病的严重症状，提高患者生活质量。（摘要由动脉网AI生成）