siRNA药物递送技术前瞻：从肝脏到全身治疗的新时代开启

2025-02-10 药渡 等1家媒体报道 科研进展





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

小干扰RNA（siRNA）作为基因沉默工具，在精准医疗领域展现出巨大潜力，但其临床应用尤其是非肝脏组织的递送效率和安全性仍面临挑战。尽管GalNAc修饰的siRNA已成功靶向肝细胞，其他器官和组织的递送问题仍未解决。科学家正探索多种创新递送策略，如脂质纳米颗粒（LNP）、聚合物载体等，以克服这些障碍。然而，这些载体可能带来安全性和成本问题。siRNA在血液中易被核酸酶降解、与血清蛋白结合或被单核吞噬细胞系统捕获，进一步降低了其到达目标组织的数量。此外，非肝细胞表面缺乏足够的受体来高效摄取siRNA，使得从内吞体逃逸到细胞质的过程更加困难。随着技术进步，研究人员致力于开发更有效的递送方法，以实现siRNA药物从肝脏到全身治疗的新时代。（摘要由动脉网AI生成）