药物研发商Arrowhead Pharmaceuticals试验性药物Plozasiran获FDA突破性疗法认定

2024-09-10 businesswire 等1家媒体报道 FDA动态

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药物研发商Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将其研究药物普洛扎西兰（plozasiran）授予突破性治疗称号，作为降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人甘油三酯的饮食辅助药物。FCS是一种罕见的遗传疾病，其特征是甘油三酯水平极高，可导致潜在的致命性胰腺炎。目前，美国尚未批准FCS的治疗方法。Arrowhead的首席执行官Chris Anzalone表示，FDA的指定提供了重要的益处，并有可能加速向需要的患者获得普洛沙西兰的过程。突破性治疗指定旨在加速严重疾病的药物开发和审查，初步临床证据表明，这些疾病的治疗方法比现有治疗方法有显着改善。（摘要由动脉网AI生成）