Rznomics宣布其用于肝细胞癌的“RZ-001”获得美国FDA再生医学先进疗法认定

2026-05-08 PR Newswire 等1家媒体报道 FDA动态

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Rznomics是一家专注于基于RNA的基因治疗药物的生物制药公司，于2026年5月8日宣布，其主要候选药物RZ-001获得了美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）称号，用于治疗肝细胞癌（HCC）。RMAT计划旨在通过提供更多的FDA指导、优先审查资格、滚动审查以及加速批准途径，加快针对严重或危及生命疾病的创新疗法的开发和审查进程。该称号基于令人鼓舞的1b/2a期临床数据，包括安全性和初步应答率。RZ-001利用了Rznomics专有的反式剪接核酶技术，通过用治疗性RNA替换癌细胞特异性RNA，提供了一种增强肿瘤选择性和安全性的新方法。该机制旨在克服传统癌症治疗的局限性，可能满足肝细胞癌治疗中未被满足的医疗需求。（摘要由动脉网AI生成）