Sci Adv：范克龙/阎锡蕴团队开发铁蛋白靶向递送siRNA治疗脑胶质瘤新策略

2025-02-21 brainnews 等2家媒体报道 科研进展





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

范克龙和阎锡蕴团队在《Science Advances》上发表研究，开发了一种基于人源重链铁蛋白（HFn）的新型siRNA递送系统。该系统通过改造铁蛋白，使其具备溶酶体逃逸功能，能够跨越血脑屏障并特异性靶向脑胶质瘤。研究人员设计了一系列内表面带正电且C端截短的铁蛋白突变体，从中优选出tHFn(+)作为载体。tHFn(+)在弱酸性环境中解聚，释放siRNA并介导溶酶体逃逸，实现高效的基因敲低。体内外实验显示，tHFn(+)能穿越血脑屏障，特异性靶向脑胶质瘤，并在小鼠模型中表现出显著的治疗效果。这项研究为脑胶质瘤的RNAi治疗提供了新的策略。（摘要由动脉网AI生成）