儿科罕见病：儿童不是缩小版的成人

2025-02-20 pharmaphorum 等1家媒体报道 科研进展

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在最近的pharmaphorum播客中，BioCryst首席研发官海伦·塔克雷（HelenThackray）博士讨论了开发罕见疾病（尤其是儿童）治疗方法的迫切需求。75%的罕见疾病在儿童时期被诊断出来，30%的患者在5岁之前死亡，对话强调了激励制造商创造适合年龄的配方并认识到儿童和成人之间代谢差异的重要性。讨论还涵盖了临床试验设计，并强调通过在整个药物输送过程中关注儿科患者群体，可以实现更好的依从性和疾病管理。（摘要由动脉网AI生成）