2025年4月研究集锦

2025-04-25 罕见病之声 等2家媒体报道 科研进展

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2025年4月的两项研究揭示了重症肌无力（MG）的自身免疫机制和治疗进展。第一项研究通过高分辨率结构解析了肌肉乙酰胆碱受体（AChR）的免疫学视图，利用六种MG患者来源的单克隆抗体定位了多种致病表位，包括受体阻断、内吞作用及补体激活，并揭示了这些自身抗体直接抑制AChR通道活化的分子机制。这项发现为理解MG的免疫发病机制提供了关键见解，并为开发个体化治疗策略奠定了理论基础。第二项研究是一项III期双盲临床试验，评估了伊奈利珠单抗（一种靶向CD19+ B细胞的单克隆抗体）在238例抗AChR或抗MuSK抗体阳性的MG患者中的疗效。结果显示，伊奈利珠单抗显著改善了患者的MG-ADL评分，显示出其在干预疾病进程中的潜力。这两项研究共同推动了对MG发病机制的理解和治疗手段的发展。（摘要由动脉网AI生成）