视网膜退行性疾病疗法开发商GenSight Biologics宣布公布单侧接受LUMEVOQ®基因疗法治疗的患者5年疗效结果

2025-01-15 businesswire 等2家媒体报道 公司动态

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2025年1月15日，视网膜退行性疾病疗法开发商GenSight Biologics宣布，其公布了对单侧接受LUMEVOQ®治疗的患者的五年随访结果数据，LUMEVOQ®是该公司针对ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）而开发的基因疗法。这些患者均参加了RESCUE和REVERSE的III期试验，并在RESCUE和REVERSE研究结束时同意加入长期研究RESTORE。这篇论文于2024年12月由权威期刊《JAMA Ophthalmology》在线发表，论文发现患者“在治疗后5年内表现出BCVA（最佳矫正视力）的持续双侧改善和良好的安全性”。这种“持续益处”延续了早期时间点观察到的持久效果，为LUMEVOQ®基因疗法对ND4 LHON患者的益处风险比证据提供了重要补充。