基因治疗攻坚局灶性难治性癫痫，重磅新药临床正在加速推进

2026-09-15 中国制药网 等1家媒体报道 商业合作

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局灶性难治性癫痫（FRE）因药物控制困难且全球患者众多，治疗需求迫切。近日，生物技术公司EpilepsyGTx与AAV CDMO企业Viralgen达成战略合作，依托Viralgen成熟的Aava™规模化生产平台及GMP生产线，加速推进在研AAV基因疗法EPY201的工艺开发与临床样品生产，旨在扫除生产障碍，确保该药于2027年上半年启动首次人体临床试验。EPY201通过脑实质内精准注射，利用AAV9载体在致痫灶神经元表达工程化钾通道，从源头抑制神经元过度兴奋，已在动物模型中验证了良好的抗癫痫效果与安全性。与此同时，我国超千万癫痫患者中约三分之一为难治性病例，目前主要依赖手术治疗。国内创新药研发也在加速，如健达九州的GA002注射液已获批临床，显示出基因治疗在该领域广阔的应用前景及中外药企竞相布局的态势。（摘要由动脉网AI生成）